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       英(ying)国制药公司GW Pharma是大麻素(su)处方药(yao)科学、开(kai)发、商业化领域的(de)全球(qiu)领导者。近日，该公司(si)及其美国子(zi)公司(si)Greenwich Biosciences宣布(bu)，美国食品(pin)和药物(wu)管理局(ju)（FDA）已批准(zhun)大麻素药物Epidiolex（cannabidiol，大麻二(er)醇，CBD）口服(fu)液体制剂一个新的(de)适应(ying)症，用于≥1岁患者治疗与结(jie)节性(xing)硬化症（TSC）相(xiang)关的癫痫发作。该适应(ying)症(zheng)通过(guo)优先(xian)审查程序获得(de)批准。在(zai)欧(ou)洲，该药（商(shang)品(pin)名：Epidyolex）用于上述相同适应症的(de)申请(qing)正在接受(shou)欧洲(zhou)药(yao)品管理局（EMA）的审查。

       Epidiolex是美国FDA批(pi)准(zhun)的第2个治疗(liao)TSC相(xiang)关癫痫发(fa)作(zuo)的药物(wu)。诺华依维莫司(si)（everolimus）是(shi)第(di)一个被批准治疗TSC相关(guan)癫痫发作的药物，该药分别于2017年(nian)1月、2018年4月获得欧盟批准（商品名：Votubia）和美(mei)国批准（商品(pin)名：Afinitor DISPERZ），用于≥2岁儿童(tong)和(he)成人，辅助(zhu)治疗与TSC相(xiang)关的部分发作性癫(dian)痫。

       Epidyolex/Epidiolex是美欧批(pi)准治(zhi)疗癫痫的首个(ge)植物来源大麻素(su)药物，也是首个(ge)新型抗癫痫药物（AED）。在美国(guo)和欧盟，该药分别于2018年6月、2019年6月获批上市(shi)。业界对(dui)该药(yao)的商业前(qian)景十分看好。科睿唯安此前(qian)预测，该在2022年的销售额将达到12亿美元。

       此次批准，是Epidiolex在(zai)监管方面获得的第(di)三个(ge)适(shi)应症。之前，该药在(zai)美国和(he)欧盟(meng)已被批(pi)准，用于(yu)≥2岁儿(er)童和成人患者，辅助(zhu)治疗与(yu)Lennox-Gastaut综合征（LGS）和Dravet综(zong)合(he)征（DS）相关(guan)的(de)癫(dian)痫。在(zai)美国(guo)和欧盟，Epidyolex/Epidiolex均被授予了治(zhi)疗DS、LGS、TSC相关癫(dian)痫发作的(de)孤(gu)儿(er)(er)药资格，每一种都是罕(han)见(jian)的(de)、严重的(de)、儿(er)(er)童期发病的(de)药物(wu)难治性癫(dian)痫类型。

       TSC是(shi)一种罕见(jian)的(de)、严重的(de)、儿(er)童期(qi)发生的(de)遗(yi)传性疾病。癫痫是(shi)TSC最常见的(de)神经学特征，多(duo)达三分之二(er)的(de)TSC患者会(hui)经历药(yao)物难(nan)治性癫(dian)痫发作，在(zai)解决(jue)与TSC相关癫痫发作方面，对新的治疗方法存在着重(zhong)大需求。来自III期临床研究的数据显(xian)示，与安慰剂相比，Epidiolex显(xian)著减少了TSC相关的(de)难治性(xing)癫痫发(fa)作（包括局灶性(xing)和(he)全(quan)身性(xing)），并改善了患者的(de)整体状况。随着此次新适应症批准，Epidiolex将为TSC患者群体提供(gong)一(yi)个重(zhong)要的(de)治(zhi)疗选(xuan)择(ze)。

结(jie)节性硬化综合症-TSC（图(tu)片来(lai)源：childneurologyfoundation.org）

     ;  此次(ci)批准(zhun)基于一(yi)项(xiang)随(sui)机、双盲、安慰剂对照III期临床研究的结果。该研究共入组了224例（年龄1-65岁(sui)）被确诊(zhen)为对治疗(liao)有抵抗（难(nan)治性）的TSC患(huan)者，这些患(huan)者被随(sui)机分配接受Epidiolex 25mg/公斤/天（n=75）、Epidiolex 50mg/公斤/天（n=73）、安慰剂（n=76），治(zhi)疗16周（4周滴(di)定期、12周维持期(qi)）。主要终点是治疗期(qi)间Epidiolex与安慰剂相比TSC相关局(ju)灶性(xing)和全身性(xing)癫(dian)痫(xian)发(fa)作频率相对基线(xian)的(de)百分比(bi)变化(hua)。关键的(de)次要终(zhong)点包括：癫(dian)痫(xian)发(fa)作减少≥50%的患者比例、总发作频率（包括局灶性感觉(jue)和癫(dian)痫(xian)痉挛）减少≥50%的患者(zhe)比例，受(shou)试者(zhe)/照料(liao)者(zhe)整体状况变化的总体印象（S/CGIC）。

       结果显示(shi)，研究达到了主要终点，与安慰(wei)剂组相比，Epidiolex治疗组TSC相关癫痫(xian)发作频率显(xian)著降低：Epidiolex 25mg/kg/天治疗组、50mg/kg/天治疗组相对基线分别降低49%、48%，安慰剂组降低27%（p=0.0009，p=0.00118）。

       所(suo)有关(guan)键次要(yao)终点(dian)的(de)结(jie)果均支持(chi)对主(zhu)要(yao)终点(dian)的(de)影响(xiang)。具体为(wei)：（2）与安慰剂组相(xiang)比(bi)，Epidiolex治(zhi)疗(liao)组有更(geng)高比例的患者癫痫发作减少50%或更大(da)幅度的减少（25mg/kg/天组为36%、50mg/kg/天组为40%，安(an)慰剂组为22%，p=0.0692和p=0.0245）。（2）与安慰剂组相比(bi)，2种剂量Epidiolex治疗组均(jun)有48%的(de)患者总发作频(pin)率（包(bao)括局灶性感觉和癫痫痉挛）经历了更大幅度(du)的(de)减少，安慰剂组(zu)为27%（p=0.0013和p=0.0018）。（3）根据患者/照料者总体印象(S/CGIC)问卷调查结果，Epidiolex 25mg/kg/天组、Epidiolex 50mg/kg/天组报告整体状况得到改善的比例分别为69%、62%、安(an)慰(wei)剂组(zu)为39%（p=0.0074和(he)p=0.0580）。（4）额外(wai)的分析显示，Epidiolex治(zhi)疗(liao)患者与(yu)安慰(wei)剂(ji)患者相比在复合(he)局灶性癫痫发作方面经(jing)历了更(geng)大幅度(du)的减(jian)少（25mg/kg/天治疗组、50mg/kg/天治疗组患者比例分别为52%、50%，安慰剂组比例为(wei)32%，p=0.0076和p=0.0116）。

       该研究(jiu)中观(guan)察到的(de)(de)安全(quan)概况与之(zhi)前(qian)的(de)(de)研究(jiu)结(jie)果一(yi)致(zhi)，没(mei)有发现新(xin)的(de)(de)安全(quan)风险。不(bu)良事件（AE）发生率在25mg/kg/天组为93%、50mg/kg/天组为100%、安慰剂组为95%。两种剂量(liang)都(dou)具(ju)有(you)可接(jie)受的安全性，25 mg/kg/天的不良事件少于50 mg/kg/天。最常见的不良反应是腹泻、食欲下降和嗜睡。

       结节性硬化症（TSC）是一种罕见的遗传病，影响美国约(yue)5万人、全球近100万(wan)人。在全球范(fan)围内(nei)，每天(tian)至(zhi)少(shao)有2例TSC婴儿诞生(sheng)，估(gu)计每6000个(ge)新生儿中就有一个(ge)。该病(bing)主(zhu)要(yao)(yao)是(shi)导致(zhi)良(liang)性肿瘤在身体的重要(yao)(yao)器官中生长，包括大脑、皮(pi)肤、心脏(zang)(zang)、眼睛、肾脏(zang)(zang)和肺，是(shi)导致(zhi)遗传性癫(dian)痫的主(zhu)要(yao)(yao)原(yuan)因。TSC通(tong)常在出(chu)生(sheng)后(hou)的(de)(de)第一年发(fa)生(sheng)，表现(xian)为局灶性癫痫或婴儿(er)(er)(er)痉挛，并(bing)与孤独症(zheng)和智力残疾的(de)(de)风(feng)险增加有关。病情的(de)(de)严重(zhong)程度可能(neng)有很大差异。在一些(xie)儿(er)(er)(er)童中，这种(zhong)疾病非常轻微，而另一些(xie)儿(er)(er)(er)童则可能(neng)出(chu)现(xian)危及生(sheng)命的(de)(de)并(bing)发(fa)症(zheng)。约85%的TSC患者(zhe)存(cun)在癫痫，并可(ke)能发展为对药物难治。超过60%的TSC患者(zhe)不能通过(guo)标准治疗如抗癫痫(xian)(xian)药物、癫痫(xian)(xian)手术、生酮饮食或迷走(zou)神(shen)经刺激等(deng)来(lai)控制(zhi)癫痫(xian)(xian)发作，相比之下，30-40%的无TSC的癫(dian)痫患者是耐药(yao)的。

       Epidyolex/Epidiolex是一种(zhong)口服(fu)的(de)、高纯度CBD提(ti)取物液体(ti)制剂，CBD是一种来自大(da)麻植物的(de)非(fei)精(jing)神类成分(fen)，对于(yu)神经系统具有多种药理作用。大(da)量的(de)研(yan)究表(biao)明(ming)，CBD具(ju)有明显的抗癫痫和抗惊厥活性，相比(bi)现有抗癫痫药物副作用更(geng)少。

       Epidyolex/Epidiolex是(shi)(shi)美欧批准治疗癫(dian)痫(xian)的首(shou)(shou)个(ge)植物来源大麻素药物，也(ye)是(shi)(shi)首(shou)(shou)个(ge)新型抗癫(dian)痫(xian)药物（AED）。在(zai)美国(guo)，Epidiolex于2018年6月获(huo)得批准。在(zai)欧盟，Epidyolex于2019年6月获得批准。业(ye)界对该药的商业(ye)前(qian)景(jing)十分看好。科(ke)睿唯(wei)安(an)此前(qian)预测，该在2022年的销售额将达(da)到12亿美(mei)元。

      目前(qian)，GW制(zhi)药(yao)公司(si)正在开发Epidiolex/Epidyolex用于治疗包括Rett综合征在内的其他罕见病。GW公司推出了全球首(shou)个(ge)植(zhi)物来源的大麻(ma)素处方(fang)药(yao)Sativex（nabiximols），该药在(zai)美国以外的(de)许(xu)多多家被批(pi)准，用于治疗多发性硬(ying)化症的(de)痉挛；该公司正在(zai)推进Sativex的一(yi)个后期项目，以(yi)寻求FDA批(pi)准(zhun)。该公(gong)司(si)管(guan)线中有一系列大麻素候选产品，包(bao)括治疗癫痫(xian)、自(zi)闭症(zheng)、胶质母细胞(bao)瘤、精神(shen)分裂症(zheng)的化合物。

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cannabidiol在(zai)我司(si)的产品编号为BBP01985，CAS No.: 13956-29-1。结构如(ru)下: